Od listopada refundowany będzie preparat przyczynowy dla około 0,4% chorych z mukowiscydozą w Polsce. Mowa o około 10 pacjentach z ciężką genetyczną chorobą spowodowaną mutacjami CFTR: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N lub S549R.
Niestety większość pacjentów w Polsce, 2500 osób nie kwalifikuje się do leczenia tym preparatem. Na świecie są dostępne “nowsze” leki przyczynowe, czyli nie leczące objawów, a wpływające na przyczynę mukowiscydozy: Orkambi, Symkevi i Kaftrio.
Trwa batalia o refundację kolejnych preparatów. W Ministerstwie Zdrowia złożony jest wniosek o refundację Orkambi. W przyszłym roku ma być złożony wniosek o refundację Symkevi i Kaftrio.
Fundacja Oddech Życia wspólnie z pacjentami i rodzinami pacjentów prowadzi zbiórkę podpisów pod petycjami o refundację leków przyczynowych:
- Petycja o refundację Orkambi: https://www.petycjeonline.com/refundacja_orkambi_w_polsce_-_leku_na_mukowiscydoz
- Petycja o refundację Symkevi: https://www.petycjeonline.com/refundacja_symkevi_w_polsce_-_leku_na_mukowiscydoz
- Petycja o refundację Kaftrio: https://www.petycjeonline.com/refundacja_kaftrio_w_polsce_-_leku_przyczynowego_w_mukowiscydozie
