Mukowiscydoza, znana również jako białaczka torbielowata, jest jedną z najbardziej dotkliwych chorób genetycznych. Choroba ta wpływa głównie na płuca, trzustkę i wątrobę pacjentów. Objawia się przewlekłymi infekcjami, częstymi hospitalizacjami i stopniowym pogorszeniem funkcji płuc. W Polsce wiele rodzin zmaga się z trudnościami związanymi z diagnozowaniem, leczeniem i dostępem do odpowiednich leków dla tej choroby. Historia 14-letniej Amelii i jej matki, Anny Popławskiej-Czarnej, jest przykładem tej bolesnej rzeczywistości.
12 września br., Anna Popławska-Czarny, matka młodej Amelii, wystąpiła przed Senacką Komisją Zdrowia w poruszającym przemówieniu. Pośród emocji i łez opowiedziała o codziennych wyzwaniach, jakie stawia przed nią i jej córką mukowiscydoza. Anna, mieszkańca Czarnej Białostockiej, w województwie podlaskim, podzieliła się szczególnie trudną historią nietypowych mutacji mukowiscydozy u Amelii, które uniemożliwiają jej skorzystanie z refundacji leków w ramach programu lekowego dla osób powyżej 12 roku życia.
Choć rodzina stanęła przed ogromnym wyzwaniem, matka Amelii nie poddała się. Dzięki własnym wysiłkom i zasobom finansowym udało jej się sprowadzić z zagranicy lek o nazwie Kaftrio. Ten nowoczesny lek przyniósł znaczącą poprawę w stanie zdrowia jej córki. Jednak niestety, nie wszystkie rodziny w Polsce mają takie możliwości. Wysoki koszt leku Kaftrio czyni go niedostępnym dla wielu pacjentów z mukowiscydozą, zwłaszcza dla tych z rzadszymi mutacjami.
Anna podkreśliła pilną potrzebę refundacji Kaftrio dla wszystkich dzieci w Polsce, wskazując na potwierdzone naukowo korzyści z jego stosowania także w przypadku rzadkich mutacji mukowiscydozy. Apelowała do Ministerstwa Zdrowia o konstruktywne negocjacje z producentem leku oraz o pilne wprowadzenie refundacji.
W odpowiedzi na jej przemówienie, Maciej Miłkowski, Podsekretarz Stanu w Ministerstwie Zdrowia, z Departamentu Lekowego, odpowiedział, że wszyscy pacjenci z mukowiscydozą zostali objęci refundacją w momencie jej wprowadzenia. Zapewnił również, że trwają intensywne negocjacje dotyczące rozszerzenia refundacji dla dzieci w wieku 6-12 lat oraz dla dodatkowej grupy pacjentów. Miłkowski podkreślił trudności w negocjacjach z producentami leków, ale jednocześnie dał nadzieję, że rząd czyni wszelkie starania, aby te rozmowy zakończyły się sukcesem.
Historia Amelii i jej matki ukazuje codzienne wyzwania, przed jakimi stają pacjenci z mukowiscydozą w Polsce. Jednocześnie podkreśla potrzebę ciągłej walki o dostęp do nowoczesnych leków i terapii, które mogą znacząco poprawić jakość życia tych pacjentów. Wspólnym wysiłkiem społeczności medycznej, pacjentów i ich rodzin oraz decydentów politycznych możemy dążyć do stworzenia systemu opieki zdrowotnej, który zapewni wszystkim pacjentom z mukowiscydozą dostęp do najlepszej dostępnej opieki.
Pełna wypowiedź Pani Anny i Macieja Miłkowskiego w portalu OddechZycia.pl
